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quarta-feira, 29 de março de 2017

Óculos biomiméticos promete restaurar a visão em pessoas com retinose pigmentar.

Retinite Pigmentosa (RP)

A RP é a principal causa de cegueira hereditária nos países desenvolvidos, com uma prevalência
1,5 milhão de pessoas em todo o mundo.

Na Europa e nos Estados Unidos, cerca de 350.000 a 400.000 pacientes sofrem de RP e todos os anos entre 15.000 e 20.000 pacientes com RP sofrem perda de visão. Actualmente não existe tratamento curativo para a RP, que é designada como uma doença rara e órfã nos Estados Unidos e na Europa.

RP representa um grupo de distúrbios genéticos relacionados que se manifesta clinicamente em ambas as formas não sindrômicas envolvendo deficiência visual isolada, bem como formas sindrómicas envolvendo outros órgãos ou tecidos, tais como a Doença de Usher ou a Síndroma de Bardet  Biedl, que se manifesta tanto na retina como Na cóclea da orelha. As mutações que causam RP são heterogêneas e incluem formas recessivas, dominantes e ligadas ao X de mais de 60 genes e afetam uma variedade de funções celulares. As formas sindrômicas de RP são igualmente heterogêneas.

RP provoca perda progressiva da visão devido à degeneração dos fotorreceptores da pressa, resultando na perda da visão periférica seguida pela degeneração dos fotorreceptores do cone resultando na perda da visão central. O primeiro sintoma de RP é geralmente a dificuldade com visão noturna, que pode ocorrer desde a infância. A doença progride ao longo de um período de anos ou décadas e, finalmente, leva à cegueira. Alguns pacientes tornam-se cegos logo aos 30 anos, e a maioria dos pacientes fica legalmente cega antes dos 60 anos de idade.

A imagem a seguir ilustra a deterioração da visão normal para cegueira em RP:

Retinite Pigmentosa
 
GS030

GS030, é baseado na optogenética, uma tecnologia que torna as células sensíveis à luz. Estamos usando um AAV2 de bio-engenharia, ao qual temos direitos exclusivos em optogenética, para introduzir uma seqüência de DNA que codifica uma proteína fotossensível, no núcleo das células-alvo. Uma vez que esta proteína é expressa, confere uma função fotorreceptor-like para a célula-alvo, permitindo a restauração da visão em pacientes com visão extremamente reduzida ou cegos devido a RP.

Como as células que expressam a proteína optogenética são menos sensíveis à luz do que os fotorreceptores normais, é improvável que a visão em condições normais de luz do dia seja possível. Nossos óculos biomiméticos, que imitam a atividade retiniana normal de capturar informações de visão, então amplificarão o sinal luminoso no comprimento de onda apropriado para permitir a restauração da visão.

GS030 consiste de dois componentes:

Um produto de terapia Genica compreendendo um gene codificando uma Proteína de canal rotativo Fotoactividade, administrado Atravésde um AAV2 modificado conhecido como AAV2 7m8; e
Óculos biomiméticos que estimulam as células reprodutoras da retina. As imagens são projetadas por uma fonte de luz que usa um comprimento de onda específico para a retina.

Acreditamos que a aplicação desta nova tecnologia para o tratamento da RP proporcionará aos pacientes uma melhora na visão, resultando assim em significativa melhora da autonomia, independência e qualidade de vida global.

Fonte :
http://www.gensight-biologics.com/index.php?page=retinitis-pigmentosa
Créditos pela tradução: página doenças da visão no Facebook.

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