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sábado, 3 de dezembro de 2016

10 possíveis tratamentos promissores na luta contra a cegueira.

Créditos pela tradução: página no Facebook doenças da visão. Estamos motivados por um objetivo singular: desenvolver novos tratamentos para cegueira e perda de visão. Este objetivo alimenta toda a pesquisa que financiamos. Hoje, sabemos mais sobre cegueira doenças oculares do que nunca. Esse conhecimento é poder porque nos mostra onde direcionar nossos recursos para vencer a luta contra a cegueira. 
Existem quatro principais candidatos na corrida para restaurar a visão: 
Terapias genéticas 
Terapias de células estaminais 
Terapias medicamentosas 
Visão artificial 
A contagem regressiva abaixo apresenta as 10 descobertas FFB Top de 2016 que estão dirigindo a corrida para restaurar a vista. 
TERAPIAS GÉNICAS 
Embora não estejamos prontos para declarar um claro vencedor na corrida para restaurar a visão, muitos especialistas acreditam que a terapia genética é a principal. 2016 foi um ano de pesquisas encorajadoras e desenvolvimentos clínicos, incluindo o lançamento da primeira terapia genética baseada em optogenética para restaurar a visão e a promessa de novas tecnologias de edição de genes, como o CRISPR. Duas descobertas financiadas pela FFB ajudaram a assegurar o sucesso futuro da terapia genética. 
10. Dr. Ian MacDonald completou o primeiro ano de seu julgamento terapia genética ocular dois anos para pacientes choroideremia. Ao ser pioneiro no primeiro ensaio de terapia genética ocular do Canadá, o Dr. MacDonald e sua equipe estão abrindo caminho para terapias genéticas em geral. É difícil trabalhar primeiro - mas estamos tão orgulhosos de ter o Dr. MacDonald liderando o caminho! Dr. MacDonald não é capaz de compartilhar seus resultados até depois que o estudo é concluído, mas não podemos subestimar o valor de seu trabalho pioneiro que está descobrindo o caminho para a frente terapias genéticas no Canadá. 

9. Dr. Andras Nagy é um líder mundial em terapias com células-tronco - mas seu trabalho também combina a terapia genética. O Dr. Nagy e sua equipe estão trabalhando para gerar uma terapia segura e "inteligente" de células-tronco para tratar a degeneração macular relacionada à idade. Para fazer isso, eles estão usando técnicas de edição de genes para tornar mais seguras as terapias com células-tronco e também para liberar drogas que salvam a vista - especificamente para tratar a degeneração macular relacionada à idade úmida. Este ano, eles descobriram que suas células-tronco geneticamente modificadas são capazes de liberar a droga e também sobreviver por um longo prazo, após terem sido enxertados. Esta nova evidência de que sua abordagem é segura e eficaz é essencial no desenvolvimento de um " um tiro " tratamento para a DMRI.
 TERAPIAS CELULARES 
Foi um ano tormentoso para a terapêutica com células-tronco. As descobertas que mudaram o jogo abalaram o mundo das células-tronco e também identificaram os principais desafios e oportunidades para as terapias de visão baseadas em células-tronco. Em 2016, quatro projetos de pesquisadores financiados pela FFB ajudaram a solidificar o Canadá como líder internacional no estágio de células-tronco. 

8. investigação sobre células estaminais do Dr. Valerie Wallace está focada em substituição preciosos cones fotorreceptores do olho, que são essenciais para, de alta acuidade central e visão de cores. A perda de cones causa perda de visão central na DMRI e na retinite pigmentosa em estádio tardio. Estudando a função de novos genes específicos de cone, eles estão obtendo percepções críticas sobre a biologia e sobrevivência do cone. Esta pesquisa tem o potencial de identificar novas abordagens para promover a sobrevivência do cone. Este ano, o Dr. Wallace desenvolveu um novo modelo para estudar os cones que serão utilizados por pesquisadores de todo o mundo para aperfeiçoar os métodos de transplante de células-tronco. 

7. Dr. Gilbert Bernier também está focada em cones fotorreceptores. (Cones são tão criticamente importantes para restaurar a visão, precisamos de muitas pessoas focadas neste problema.) Estamos muito felizes que o Dr. Wallace e o Dr. Bernier estão colaborando para acelerar o seu progresso. Em 2015, relatamos que o Dr. Bernier desenvolveu um novo método para produzir um grande número de cones para a terapia de transplante. Este ano, o Dr. Bernier identificou os melhores modelos animais pré-clínicos que serão necessários antes de passar para um ensaio clínico com seres humanos e começou a montar uma equipe de especialistas cirúrgicos para realizar o trabalho. 

6. Dr. Michel Cayouette também está trabalhando em transplante de células-tronco, mas a partir de uma abordagem um pouco diferente. Porque nós não sabemos quem vai ganhar a corrida para restaurar a visão, sabemos que investir em estratégias diferentes e complementares é a chave para o sucesso a longo prazo. Em 2016, o Dr. Cayouette descobriu os principais genes que estão envolvidos no desenvolvimento de fotorreceptores: especificamente os genes que causam um fotorreceptor para se tornar um cone ou uma pressa . Controlar esta via de desenvolvimento poderia informar o desenvolvimento de terapias de células estaminais eficazes e eficientes.
 
5. Dr. Sarah McFarlane também está estudando o desenvolvimento de aprender como células do olho migram durante o desenvolvimento regular e durante a lesão. Este ano, ela descobriu informações importantes sobre o comportamento de células muito precoces que se destinam a desenvolver em epitélio pigmentar da retina (células RPE). É muito importante entender como as células RPE se movem e funcionam porque estão sendo testadas como um possível tratamento derivado de células-tronco em ensaios clínicos para a DMRI e a doença de Stargardt. Baseando-se em sua descoberta, o Dr. McFarlane está agora a desenvolver novas ferramentas para as células vivas. Estas novas ferramentas ajudarão a descobrir informações para orientar o desenvolvimento de terapias de células estaminais seguras e eficazes. 

TERAPIAS DROGAS 
Os cientistas estão trabalhando para identificar e desenvolver novos fármacos com a capacidade de preservar a visão remanescente e evitar perda de visão adicional. Em 2016, três pesquisadores financiados pela FFB fizeram passos críticos para tornar novas terapias de drogas para cegueira doenças oculares uma realidade. 

4. Dr. Gregory Cheryl-Evans é o desenvolvimento de uma droga que iria tratar um tipo de mutação que causa a doença, conhecidos como uma mutação " absurdo " que é responsável por aproximadamente 35% de todos os casos de amaurose congénita de Leber (LCA). Mutações sem sentido causam sinais de paragem prematura, que levam a proteínas não funcionais. A ausência destas proteínas necessárias causa doença. Dr. Gregory-Evans é o pioneiro de terapia, que usa drogas que permitem que a maquinaria celular ignorar o sinal de Pare incorreto e produzir comprimento total , proteínas funcionais. Este ano, sua equipe fez o progresso principal com sua descoberta que se as drogas forem dadas cedo bastante então a retina pode ser preservada. Estes dados positivos com o seu trabalho sobre LCA significa que eles podem testar esta combinação de drogas abordagem para outras doenças da retina
 
3. Dr. de Bruno Larrivée está desenvolvendo um novo tratamento para degeneração macular relacionada com a idade. Este ano, sua equipe fez um progresso fundamental com sua descoberta de que BMP9 é tão eficiente quanto os anti-VEGF atuais agentes para prevenir o crescimento dos vasos sanguíneos, mas não tem as desvantagens desses agentes, como o método de injeção que é usado para fornecer corrente Anti-VEGFs. Esta pesquisa define uma nova estratégia para prevenir o crescimento de vasos sanguíneos patológicos na DMAH úmida. 

A descoberta de 2. Dr. Jean-Sébastien Joyal em 2016 mudou fundamentalmente a forma como entendemos a degeneração macular relacionada com a idade (DMRI). Seu trabalho estabeleceu várias conclusões-que inovadoras é por isso que esta pesquisa foi destaque na capa da prestigiosa revista Nature Medicine. Primeiro, foi demonstrado que os fotorreceptores usam uma via alternativa (β-oxidação lipídica), além do metabolismo da glicose, para produzir energia. Em segundo lugar, por manipular geneticamente e farmacologicamente esta via para simular a escassez de nutrientes, os pesquisadores conseguiram mostrar que os fotorreceptores famintos aumentam a produção de VEGF - a molécula sinalizadora associada à proliferação de vasos sangüíneos causadores da AMD. Finalmente, foi demonstrado que este aumento no VEGF por fotorreceptores deficientes de energia provoca lesïs retinas semelhantes a AMD hïdas. Esses achados fornecem fortes evidências de um mecanismo previamente desconhecido subjacente à DMAE úmida que abrirá caminhos para futuras estratégias de tratamento que reduzem a visão. 

1. Fique atento Nossa maior e mais excitante descoberta do ano ainda é TOP SEGREDO Vamos anunciá-lo antes do final de 2016. 
VISÃO ARTIFICIAL 
Em pessoas que vivem com uma doença avançada da retina, as células capturadoras de luz da retina, chamados fotorreceptores, foram perdidas, mas a rede de nervos que envia informações visuais para o cérebro é muitas vezes intacta. Visão artificial utiliza dispositivos eletrônicos que são capazes de contornar os fotorreceptores e enviar sinais visuais diretamente para o cérebro. O sucesso da visão artificial depende da nossa profunda compreensão de como a visão funciona. Em 2016, pesquisadores financiados pela FFB fizeram 42 novas descobertas que nos ajudam a entender a visão. Se você não sabe o que está quebrado - você não pode corrigi-lo. Todas essas descobertas estão aumentando o sucesso de tratamentos futuros. 

Fonte :
http://ffb.ca/top-10-discoveries-driving-the-race-to-restore-sight-in-2016/

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